遺伝子治療は手術なしで眼疾患を治療することができます

高層ビルと青い空の前に巨大な眼球像が座っている

新しい遺伝子治療は、最終的にはフックスの内皮角膜ジストロフィー、世界でおよそ2,000人にXNUMX人が罹患する遺伝性眼疾患の代替治療を提供する可能性があります。

現在、唯一の治療法は角膜移植であり、これは関連するリスクと潜在的な合併症を伴う主要な手術です。

「移植を行うと、その人にとって大きな違いが生じますが、多くの訪問、多くの点眼薬、多くの自己負担があり、必要のない治療を受けた場合、それは患者にとって大きな問題です。手術、それは素晴らしいことです」と、遺伝子治療の開発を含むXNUMX年間の研究を主導したオレゴン大学の研究教授であるBalaAmbatiは言います。

「それは移植を必要とする患者を助けることができるだけでなく、それを使用することができた他の多くの人々を助けることもできました(角膜)  に設立された地域オフィスに加えて、さらにローカルカスタマーサポートを提供できるようになります。」

ジャーナルの研究のために eLife、研究者は、この病気のまれな早期発症バージョンに焦点を当て、マウスで研究を実施しました。 彼らは、ゲノムを編集するための強力なツールであるCRISPR-Cas9を使用して、この病気に関連するタンパク質の変異型をノックアウトしました。


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フックスジストロフィーは、内皮と呼ばれる角膜層の細胞が徐々に死滅し、ストレスを受けた細胞がグッテと呼ばれる構造を生成するときに発生します。 これらの細胞は通常、角膜から液体を汲み上げて透明に保ちますが、細胞が死ぬと、液体が蓄積し、角膜が腫れ、視力が曇ったり曇ったりします。

「この有毒なタンパク質の発現を止めて、マウスモデルで研究することができました」と、共著者であるアンバティ研究所の上級研究員である上原博氏は述べています。

「(それを受け取ったマウスでは)私たちの治療が角膜内皮細胞の喪失を救い、角膜様構造を減らし、角膜内皮細胞のポンプ機能を維持できることを確認しました。」

角膜細胞は非生殖性です。つまり、これまでに持っているすべての細胞を持って生まれているということです、とアンバティは言います。 を使用することを含む研究の課題のXNUMXつ CRISPR そのような細胞の遺伝子編集技術、技術的に難しいプロセス。

上原は、CRISPRテクノロジーの有用性を高める革新的な回避策を開発し、最終的には、一部の神経疾患、免疫疾患、関節に影響を与える特定の遺伝性疾患など、非複製細胞が関与する他の疾患の治療につながる可能性があります。 この研究は、研究者が開始コドン破壊と呼ばれる技術を非生殖細胞に適用したのは初めてのことです。

「CRISPR-Casシステムの治療標的プールを、細胞分裂ができない組織にまで拡大する可能性があります」とアンバティ氏は言います。

治療の安全性をテストするために、研究者らは周囲の組織や他の遺伝子を調べて、治療によって悪影響を受けていないことを確認しました。 将来の研究では、人間の治療法を検討します ドナー角膜 人間の最終的な臨床試験に目を向けたアイバンクや他の動物モデルから。

追加の共著者は、ジョンズホプキンス大学、バージニア大学、ユタ大学、およびマサチューセッツ大学からです。

研究への支援は、国立衛生研究所/国立眼病研究所および盲目を防ぐための研究から来ました。

ソース: オレゴン大学

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オレゴン大学

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